Čo by sme mali vedieť o klinických skúšaniach?

Dnes vieme zachrániť oveľa viac životov, než pred desiatimi či viac rokmi, a to najmä vďaka inováciám, ktoré nám pomáhajú čoraz lepšie chápať mechanizmus ochorení a vyvíjať nové, inovatívne lieky. Súčasťou toho vývoja sú klinické skúšania, pri ktorých prichádza spoločnosť na nové spôsoby v oblasti liečenia chorôb. Aké sú špecifiká na Slovensku?

Na Slovensku je dostupných iba 22% liekov na rakovinu, ktoré odporúčajú európski odborníci

zdroj:      https://infogram.com/1pl9vq6239vpkesqkygwkjqd6jszj7jg17p

Naši pacienti sa preto k novým liekom dostávajú aj vďaka klinickým skúšaniam. Tie sú
súčasťou vývoja nových liekov. Vývoj jedného inovatívneho lieku trvá v priemere 12,5 roka — ide o obdobie od výskumu, cez vývoj, až po schválenie samotného lieku. Aj tu už ale dochádza k významnému posunu a vďaka vstupu umelej inteligencie do týchto procesov sa čas vývoja nových liekov darí významne skracovať. Najaktuálnejšie to môžeme vidieť na procese výroby vakcín proti COVID-19.

Podnetom pre začatie takéhoto procesu je nenaplnená medicínska potreba

Priemerné náklady na vývoj sa pohybujú v sume 2,6 mil. USD. Aby inovatívny liek mohol
prísť k pacientovi, je potrebná značná cesta, ktorá začína predklinickou fázou. Ide o laboratórne
testovanie s dĺžkou niekoľko rokov. Predtým, ako sa skúšanie začne, zvažujú sa predvídateľné
riziká a nevýhody oproti očakávanému prínosu pre účastníka skúšania i pre spoločnosť.
Skúšanie by malo začať a pokračovať len vtedy, ak očakávaný prínos prevyšuje riziká.

Klinické skúšanie je štvorfázový vývoj liekov za spoluúčasti dobrovoľníkov

Jeho cieľom je zistiť, či je určitý liek alebo liečebný postup bezpečný a ako človeku pomôže.
Výhodou existencie klinických skúšaní je, že pacienti sa dostávajú k novým liekom, ktoré
podliehajú rovnakým bezpečnostným skúškam ako všetky ostatné lieky, ale oveľa skôr. Pri agresívnych typoch ochorení môže byť tento čas rozhodujúci. Klinické skúšanie uskutočňované na ľuďoch
má veľmi prísne pravidlá. Etické princípy, podľa ktorých musí byť klinické skúšanie
vykonané, sú definované v Helsinskej deklarácii podľa zásad správnej klinickej praxe. Na
ľuďoch sa môže skúšať iba taký liek, ktorého bezpečnosť bola dokázaná laboratórnymi
testami v predklinickom skúšaní. Na konci úspešného procesu je registrácia lieku.

Do prvej fázy klinického skúšania sa zapája len desiatka dobrovoľníkov, ktorým sa podávajú veľmi nízke dávky liečiva. Tejto fázy sa častokrát zúčastňuje len zopár dobrovoľníkov, ktorým žiadna iná liečba nezabrala, takže ju chápu ako ďalšiu šancu svojej liečby. Táto fáza sleduje najmä bezpečnosť a toxicitu, avšak až potom, ako bola vopred dokázaná výskumom v predklinickom skúšaní. Práva, bezpečnosť a zdravie účastníkov musia prevyšovať nad záujmami vedy a spoločnosti. Do druhej fázy klinického skúšania sa už zapája stovka dobrovoľníkov približne na obdobie jedného roka. Jej cieľom je odsledovať nežiaduce účinky a zistiť čo najviac o účinnosti liečiva. V tejto fáze sa sleduje aj správna lieková forma daného lieku. Zároveň už existuje aj kontrolná skupina dobrovoľníkov. Tretia fáza, zameraná na účinnosť a dávkovanie, trvá dva roky a zapojená je do nej tisícka dobrovoľníkov. V tejto fáze si tiež lekári všímajú užívanie liečiva v kombinácii s inými liekmi. V tretej fáze sa už dajú predpokladať významné benefity pre pacienta. Po samotnej registrácii lieku, keď sa lieky dostávajú do reálneho používania, nastupuje fáza štvrtá. Účinnosť a benefity sa overujú na širokej skupine pacientov. Riziká sú už dostatočne definované, ale liek sa stále sleduje pre možné nové kontraindikácie.

Viac o klinických skúšaniach si môžete prečítať v brožúre: Klinické skúšanie

Sprístupnenie nových liekov slovenskému pacientovi trvá za normálnych okolností 634 dní od
ich registrácie Európskou liekovou agentúrou. Ak hovoríme o onkologických liekoch, ide až o 722 dní.
Je to päťnásobne dlhší čas v porovnaní s Nemeckom. Dokonca nás predbehli aj
krajiny ako Chorvátsko a Slovinsko.

Pri rozhodovaní, či budú onkologické lieky dostupné pre pacientov, a teda hradené z
verejných prostriedkov, berú európske krajiny do úvahy medicínske a finančné faktory.
Jednak sa hodnotí to, ako dobre liek funguje, do akej miery pomáha pacientovi, ale pozerá sa
aj na dopad na štátny rozpočet, keďže štátne pokladnice nie sú bezodné.

Ktoré faktory pri rozhodovaní prevažujú?

Sú len 4 európske krajiny, pre ktoré finančný aspekt
nie je prvoradý. Slovensko medzi nimi nie je.

Ostatné štáty vrátane Slovenska skúmajú, či sa im oplatí za
navrhované náklady inovatívny liek vôbec zaradiť do úhradového systému. V zmysle „hodnota za peniaze“ sa teda štát pozerá na to, či za dodatočné finančné zdroje, ktorá má štát k dispozícii, pacienti aj dostanú vyšší prínos oproti aktuálnej liečbe, ktorá je hradená. Na Slovensku je prahová hodnota stanovená aj oficiálne v zákone. Vstupujúce inovatívne lieky musia byť zároveň pod touto hranicou.

Je potrebné skonštatovať, že Ministerstvo zdravotníctva pripravuje v tejto oblasti veľmi významné zmeny.

„Naším cieľom je, aby inovatívne lieky, s preukázateľným klinickým účinkom, boli štandardne hradené bez akýchkoľvek rozdielov všetkými zdravotnými poisťovňami. Uvádzame preto do praxe vyjednávania s výrobcami a chceme, aby boli regulácie prehľadné a bolo jasné, čo bude kedy platiť. Zároveň chceme, aby aj pacienti mali lepší prehľad o procesoch a ich dopadoch. Do procesov budú preto priamo zapojení nimi nominovaní zástupcovia,“minister zdravotníctva SR Vladimír Lengvarský.

„Prinášame tak väčšiu transparentnosť a predvídateľnosť celého systému so zapojením pacientskych zástupcov,“vysvetlil štátny tajomník MZ SR Róbert Babeľa.

Viac o plánoch ministerstva si môžete prečítať v tomto článku: O novele zákona 363/2011

Radi vám poradíme

Inovatívna liečba v rámci klinického skúšania vrátila späť do života aj nášho Ladislava Lekára, ktorý s lymfómom bojoval dlhých 17 rokov, a ktorý je dnes predsedom správnej rady združenia LyL, koordinátorom pacientskej podpory a zároveň sprevádza mnoho pacientov na ich ceste s lymfómom alebo leukémiou.

Ak liečba, ktorú podstupujete neprináša očakávané výsledky, môže byť pre vás klinické skúšanie mimoriadne vhodné.

Ak máte akékoľvek otázky k tejto téme, napíšte nám na spolupraca@lyl.sk 

Budeme súčasťou novovznikajúcej etickej komisie

Vďaka úsiliu a dlhoročnej práci sa naša Miroslava Fövenyes stáva od 1.2. 2022 stálou členkou novovzniknutej Etickej komisie pre klinické skúšanie. Viac tu: Etická komisia pre klinické skúšanie

Aktuálne klinické skúšania pre onkohematologických pacientov

Hodgkinov lymfóm

Pripravili:

Mgr. Ing. Nikoleta Puchá, PhD
Mgr. Jolana Madigárová Kubišová
Mgr. Adriana Školníková

Zdroje a užitočné linky:

www.aifp.sk
www.noisk.sk
www.sukl.sk